【最新】我国科研成果促使帕金森病细胞替代疗法向临床转化

日前，据媒体报道，我国科研人员利用新技术开发出一种新策略，可将移植后中脑多巴胺能神经元比例从10%的国际平均水平提高到80%，为干细胞治疗帕金森病带来新希望。

该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心科研团队完成。研究成果以封面论文形式发表于国际期刊《细胞·干细胞》上。

据研究人员介绍，多巴胺在大脑里像信使一样，帮助传递信息。多巴胺系统出现障碍，与罹患帕金森病等密切相关。而导致帕金森病的主要原因是中脑黑质多巴胺能神经元发生了退行性改变，造成纹状体多巴胺分泌不足，进而引起震颤等运动功能障碍。

目前，细胞替代疗法在治疗帕金森病等神经退行性疾病方面最具潜力。研究人员解析了大脑内多巴胺能神经细胞分化过程，发现和鉴定了一种可特异性表现多巴胺能神经前体细胞的表面标记分子，并在此基础上开发了目的细胞高度富集的供体细胞药物制备新策略。该策略可将移植后中脑多巴胺能神经元比例从10%的国际平均水平提高到80%。

据了解，这一研究成果可促使更安全有效的帕金森病细胞替代疗法向临床转化迈出重要一步。

帕金森（PD）是以中脑多巴胺袖经元大量死亡，导致纹状体中多巴胺含量显著减少为病理特征，最终表现为静止性震颤、运动徐缓、肌肉僵直和姿势步态障碍等运动症状和睡眠剥夺、痴呆等精神症状的老年退行性疾病。

在发病率上，帕金森病是仅次于阿尔兹海默症的第二大神经退行性疾病，65岁以上的老年人的发病率大于2%。全世界帕金森病患者有1000多万，其中我国就多达300万，而且以每年10万新发病例的速度增长，严重影响到人们的身心健康并给社会造成沉重负担。

目前临床治疗PD的主要方法为药物和手术。

药物主要是通过提高脑内纹状体的多巴胺（DA）水平来达到治疗的作用。早期多巴胺能药物能够很好地控制PD症状，但随着时间的推移，由于非生理性DA浓度的波动以及多巴胺能药物出现的脱靶效应，使得此类药物逐渐失去疗效，同时会产生较多副作用，包括神经精神症状和运动障碍。

外科手术治疗较常用的方法是深部脑刺激(DBS)。手术向脑内植入微细电极并连接神经刺激器，通过电刺激相关核团以改善患者运动障碍。

然而DBS手术具有不可忽视的局限性：

上述两种治疗方法仅能缓解PD症状，不能替代或再生脑内丢失的神经元。

干细胞治疗是目前针对帕金森疾病最有前景的治疗方法之一。

干细胞是一类具有自我更新能力和高度分化潜能的细胞，可在一定的条件下向神经胶质细胞、多巴胺能神经元细胞、神经细胞等方向分化。

干细胞对于神经损伤的作用原理，具体可以分为以下几点：

在干细胞治疗帕金森领域，被寄予厚望的在研产品之一为ISC-hpNSC 细胞疗法。该疗法的临床试验进展多次被国内外媒体报道。美国神经病学会会刊发布了临床评估结果：全球首个多能干细胞治疗帕金森中期结果表明，ISC-hpNSC移植是安全的，耐受性良好，并且具有受益于患者的潜力。

随着干细胞技术的迅速发展，已经有大量研究证明了干细胞疗法在治疗帕金森病上的有效性。然而，干细胞治疗PD及至广泛地临床应用仍需要较长时间的试验与观察。

希望随着科学研究与医疗技术的不断发展与进步，干细胞能真正广泛应用于临床为帕金森患者解除病痛、告别颤抖，再也不必害“帕”。